ไบเออร์ (BAYRY) ได้รับสถานะยาหายากจาก FDA สำหรับการรักษาตาด้วย OpCT-001

บริษัทไบเออร์ (BAYRY) ประกาศเมื่อวันที่ 22 มกราคม 2026 ว่าได้รับการแต่งตั้งให้เป็นยาหายาก (Orphan Drug Designation) จากสำนักงานอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) สำหรับผลิตภัณฑ์ OpCT-001 ซึ่งใช้รักษาโรคเรตินิทิสพิกเมนโตซา โรคทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยในดวงตา มีอัตราการเกิดประมาณ 1 ใน 3,000–4,000 คนทั่วโลก การได้รับสถานะดังกล่าวจะทำให้บริษัทได้รับสิทธิ์จัดจำหน่ายเฉพาะเจาะจงเป็นเวลา 7 ปี และสิทธิประโยชน์ด้านภาษีในการพัฒนาผลิตภัณฑ์เมื่อได้รับอนุมัติ

OpCT-001 เป็นการบำบัดด้วยเซลล์ในระยะก่อนคลินิก ที่พัฒนาโดยบริษัทย่อย BlueRock Therapeutics ของไบเออร์ โดยใช้เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดแบบเหนือความเป็นผู้เชี่ยวชาญ (induced pluripotent stem cells) เพื่อทดแทนเซลล์จอประสาทตาที่เสียหายในภาวะที่อาจนำไปสู่การตาบอด สถานะยาหายากยังช่วยลดค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งยา และให้การสนับสนุนด้านข้อกำหนดการทดลอง ซึ่งอาจช่วยลดต้นทุนการพัฒนาของไบเออร์ ไบเออร์ได้เข้าซื้อกิจการ BlueRock อย่างเต็มรูปแบบในปี 2019 เพื่อขยายพอร์ตโฟลิโอการบำบัดด้วยเซลล์