拜耳（BAYRY）获FDA孤儿药资格认定，OpCT-001用于治疗视网膜色素变性

拜耳集团（BAYRY）于2026年1月22日宣布，其在研细胞疗法OpCT-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗视网膜色素变性。该病为罕见遗传性眼病，全球发病率约为每3000至4000人中1例，获批后将享有七年市场独占权及研发税收抵免。

OpCT-001由拜耳旗下BlueRock Therapeutics子公司开发，基于诱导多能干细胞技术，处于临床前阶段，旨在替代退行性病变中受损的视网膜细胞，延缓或阻止失明进程。孤儿药资格免除处方药用户费用，并提供研发协议支持，有助于降低拜耳研发成本。拜耳于2019年完成对BlueRock的全资收购，以拓展其细胞治疗管线。