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UniQure AMT-191在Fabry病试验中维持酶活性,股价上涨

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UniQure(UNQ)公布I/IIa期试验结果显示,针对Fabry病的酶替代疗法AMT-191在第24周仍能维持关键酶活性,支持病情持续控制。

试验纳入12名病情进展患者,数据显示每周0.2 mg/kg、每两周一次的给药方案耐受性良好,主要终点指标持续改善,疾病活性生物标志物下降。该积极结果有望推动更早的监管申报并提前审批时间表。

EditorJack Lee