FDA ขยายเวลาตรวจสอบมิทาพิวาทของ Agios สำหรับโรคเซลล์เคียวถึงกุมภาพันธ์ 2027 หุ้น AGIO ร่วง 17.55%

Agios Pharmaceuticals (AGIO) เปิดเผยว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ขยายระยะเวลาการตรวจสอบคำขออนุมัติใหม่เพิ่มเติมสำหรับมิทาพิวาทในโรคเซลล์เคียว โดยกำหนดวันเป้าหมาย PDUFA ใหม่เป็นวันที่ 1 กุมภาพันธ์ 2027 หุ้นซื้อขายที่ 30.69 ดอลลาร์ ลดลง 17.55%

คำขอดังกล่าวยื่นภายใต้ช่องทางการอนุมัติแบบเร่งรัดพร้อมการตรวจสอบแบบเร่งด่วน โดยมีวันเป้าหมาย PDUFA เดิมเป็นวันที่ 1 พฤศจิกายน 2026 เมื่อวันที่ 9 ตุลาคม 2026 FDA ขอข้อมูลเพิ่มเติมเพื่อประเมินว่าจำเป็นต้องมีมาตรการประเมินและบรรเทาความเสี่ยง (REMS) หรือไม่ Agios ตอบกลับเมื่อวันที่ 19 ตุลาคม ด้วยข้อมูลความปลอดภัยที่อัปเดตประมาณเก้าเดือนจนถึงวันที่ 9 ตุลาคม จากช่วงขยายแบบเปิดฉลากของการทดลอง RISE UP ระยะที่ 2 และระยะที่ 3 ซึ่งไม่พบกรณีการบาดเจ็บของเซลล์ตับที่มีรูปแบบและความรุนแรงคล้ายกับที่พบในการทดลองธาลัสซีเมีย

FDA จัดประเภทการตอบกลับดังกล่าวเป็นการแก้ไขครั้งสำคัญเมื่อวันที่ 28 ตุลาคม ส่งผลให้ขยายเวลาออกไปสามเดือน Agios ระบุว่าโปรไฟล์ประโยชน์-ความเสี่ยงยังคงไม่เปลี่ยนแปลง และจะดำเนินการ discut การติดฉลากต่อไป รวมถึงองค์ประกอบ REMS ที่อาจเกิดขึ้น มิทาพิวาทได้รับอนุมัติในสหรัฐฯ สำหรับภาวะพร่องเอนไซม์ไพรูเวตไคเนส และโรคธาลัสซีเมียชนิดอัลฟาหรือเบตา