แอสตร้าเซเนก้า รับอนุมัติแบบเร่งรัดจาก FDA สำหรับ Ultomiris ยาตัวแรกในกลุ่ม C5 inhibitor สำหรับโรคไต IgA

องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) อนุมัติแบบเร่งรัดเมื่อวันพุธให้ Ultomiris ของแอสตร้าเซเนก้า (AZN) ซึ่งพัฒนาโดยบริษัทย่อย Alexion เพื่อลดโปรตีนในปัสสาวะในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไต immunoglobulin A (IgAN) ปฐมภูมิที่มีความเสี่ยงต่อการดำเนินโรค การตัดสินใจครั้งนี้ทำให้ ravulizumab เป็นยา C5 complement inhibitor ตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับอนุมัติสำหรับข้อบ่งชี้ดังกล่าว

การอนุมัติดังกล่าวเกิดขึ้นหลังการทบทวนแบบเร่งด่วน (Priority Review) และอ้างอิงจากการวิเคราะห์ชั่วคราวที่กำหนดไว้ล่วงหน้าของการทดลองระยะที่ 3 I CAN ที่สัปดาห์ที่ 34 Ultomiris ลดอัตราส่วนโปรตีนต่อครีอะตินีนในปัสสาวะ 24 ชั่วโมงลง 46.6% จากค่าพื้นฐาน เทียบกับ 5.6% ในกลุ่มยาหลอก คิดเป็นการลดลงที่ปรับด้วยยาหลอก 43.4% (95% CI: 33.5%, 51.8%; p<0.0001) การลดโปรตีนในปัสสาวะเริ่มเห็นตั้งแต่สัปดาห์ที่ 10 และคงอยู่จนถึงสัปดาห์ที่ 34 โดยมีผลสอดคล้องกันในทุกกลุ่มย่อยของผู้ป่วย ไม่พบปัญหาความปลอดภัยใหม่

แอสตร้าเซเนก้าระบุว่ายังไม่ได้รับการยืนยันว่า Ultomiris ชะลอการเสื่อมของไตใน IgAN หรือไม่ การอนุมัติอย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับการยืนยันประโยชน์ทางคลินิกผ่านอัตราการกรองของไตโดยประมาณ (eGFR) ที่สัปดาห์ที่ 106 ในการทดลองที่กำลังดำเนินอยู่ นี่เป็นข้อบ่งชี้ที่ห้าของ Ultomiris โดยให้ทางหลอดเลือดดำทุกแปดสัปดาห์หลังจากได้รับขนาดเริ่มต้น ขณะนี้อยู่ระหว่างการพิจารณาในญี่ปุ่นและประเทศอื่นๆ โดยผลการทดลองล่าสุดจะนำเสนอในการประชุม Kidney Week ของ American Society of Nephrology ในวันที่ 23 ตุลาคม 2026 หุ้น AZN ปิดที่ 168.45 ดอลลาร์ ลดลง 0.22%