ยีนบำบัด BB-301 ของ Benitec แสดงผลดีขึ้นในการกลืนในผู้ป่วย OPMD ทั้งเก้าราย

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) เปิดเผยเมื่อวันพุธว่า ผลการทดลองระยะ 1b/2a ช่วงระหว่างกาลแสดงให้เห็นการดีขึ้นของการกลืนในผู้ป่วยทั้งเก้ารายที่ได้รับ BB-301 ซึ่งเป็นยีนบำบัดเชิงทดลองสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด OPMD (oculopharyngeal muscular dystrophy) โรคพันธุกรรมหายากที่ยังไม่มีวิธีรักษาที่ได้รับอนุมัติ

ผู้ป่วยทั้งเก้ารายผ่านเกณฑ์การตอบสนองอย่างเป็นทางการ เมื่อครบสามเดือน อัตราการตอบสนองด้านการเคลียร์ลำคออยู่ที่ 100% ในกลุ่มขนาดสูง เทียบกับ 67% ในกลุ่มขนาดต่ำ ขณะที่อัตราการตอบสนองด้านการจับเวลาดื่มน้ำอยู่ที่ 67% เทียบกับ 17% ทั้งสองกลุ่มมีอัตราการตอบสนอง 100% ตามแบบสอบถาม Sydney Swallow Questionnaire และ 67% สำหรับการปิดลำคอ

การทดลองแบบเปิดฉลากและเพิ่มขนาดยา覆盖ผู้ป่วยขนาดต่ำหกรายที่ติดตามผล 12 เดือน และผู้ป่วยขนาดสูงสามรายที่ติดตามผล 3 ถึง 9 เดือน บริษัทระบุว่าการดีขึ้นในกลุ่มขนาดต่ำยังคงอยู่ต่อเนื่อง และไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงเกิดขึ้น

ผลการศึกษาถูกนำเสนอในงานประชุม European Society of Gene and Cell Therapy Congress Benitec วางแผนศึกษาระยะสำคัญ (pivotal study) ในกลางปี 2027 หุ้น BNTC ปรับลง 0.69% อยู่ที่ 8.62 ดอลลาร์