Eloxx ได้รับไฟเขียวจาก FDA ทดลองระยะ 2 ยา Exaluren รักษาโรคไตพันธุกรรม

Eloxx Pharmaceuticals (ELOX) เปิดเผยว่า FDA ได้อนุมัติคำขอ IND สำหรับยา exaluren ในโรคถุงน้ำในไตชนิด autosomal dominant (ADPKD) ที่เกิดจากการกลายพันธุ์แบบ nonsense ทำให้ศูนย์ในสหรัฐฯ สามารถเข้าร่วมการศึกษา EXPRESS ระยะ 2 ระดับโลกได้

การศึกษาคาดว่าจะรับผู้ใหญ่ประมาณ 60 รายที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรมว่ามีการกลายพันธุ์แบบ nonsense ในยีน PKD1 หรือ PKD2 โดยสุ่มให้ได้รับ exaluren หรือยาหลอกเป็นเวลา 52 สัปดาห์ จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงรายปีของปริมาตรไตทั้งหมดที่ปรับตามส่วนสูง (htTKV) วัดด้วย MRI ที่基线 และสัปดาห์ที่ 28, 36 และ 52

คาดว่าจะเริ่มรับผู้ป่วยรายแรกในไตรมาสที่ 3 ปี 2027 และคาดว่าจะมีผลลัพธ์หลักในครึ่งแรกของปี 2029 FDA ระบุว่าหาก htTKV แสดงผลที่มีนัยสำคัญและยั่งยืนพร้อมข้อมูล eGFR และความปลอดภัย อาจสนับสนุนการรับรอง Breakthrough Therapy ได้ ปัจจุบัน exaluren ได้รับสถานะ orphan drug สำหรับ ADPKD ในสหรัฐฯ และยุโรป

หุ้น ELOX ซื้อขายที่ 12.84 ดอลลาร์ ลดลง 1.80%