Korro Bio เริ่มให้ยาโคฮอร์ตแรกในการทดลองระยะ 1/2 ของ KRRO-121 สำหรับภาวะแอมโมเนียในเลือดสูง หุ้นบวก 3.4%

Korro Bio Inc. (KRRO) เปิดเผยเมื่อวันอังคารว่าได้ให้ยาแก่ผู้เข้าร่วมกลุ่มแรกในการศึกษาระยะ 1/2 ของ KRRO-121 ซึ่งเป็นยารักษาด้วยการแก้ไข RNA สำหรับภาวะแอมโมเนียในเลือดสูงในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวัฏจักรยูเรียและภาวะสมองเสื่อมจากตับ

KRRO-121 เป็น oligonucleotide แก้ไข RNA ที่เชื่อมกับ GalNAc ซึ่งออกแบบโดยใช้แพลตฟอร์ม OPERA ของบริษัท มีเป้าหมายเพื่อฟื้นฟูการเปลี่ยนแอมโมเนียเป็นยูเรียผ่านวิถีเซลล์ตับ ความผิดปกติของวัฏจักรยูเรียเป็นข้อบกพร่องแต่กำเนิดที่หายากซึ่งส่งผลต่อการสร้างยูเรีย การสะสมของแอมโมเนียอาจทำให้เกิดวิกฤตแอมโมเนียในเลือดสูง ความเสียหายทางระบบประสาท โคม่า หรือเสียชีวิต ภาวะสมองเสื่อมจากตับแข็งก็สามารถกระตุ้นการสะสมของแอมโมเนียได้เช่นกัน

การทดลอง ANCHOR ระยะ 1/2 ทั่วโลกกำลังรับสมัครผู้เข้าร่วมที่มีสุขภาพดีในออสเตรเลีย ระยะ 1 ส่วนที่ 1 ประกอบด้วยผู้เข้าร่วมไม่เกิน 30 คนในห้ากลุ่มขนาดยาเดียวเพิ่มขึ้น และไม่เกิน 20 คนในสองกลุ่มขนาดยาหลายครั้งเพิ่มขึ้น ระยะ 2 ส่วนที่ 2 จะทดสอบขนาดยาหลายครั้งเพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน เภสัชจลนศาสตร์ และกิจกรรมทางคลินิก ทั้งสองส่วนเป็นการทดลองแบบมีตัวควบคุมด้วยยาหลอก

KRRO ปิดตลาดวันอังคารที่ 9.97 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 3.42%