หุ้น Praxis (PRAX) พุ่ง หลัง FDA มอบสถานะ "ยาบำบัดแบบก้าวหน้า" ให้ Elsunersen

ราคาหุ้นของ Praxis Precision Medicines (PRAX) ปรับตัวสูงขึ้น หลังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) มอบสถานะ "ยาบำบัดแบบก้าวหน้า" (Breakthrough Therapy Designation) ให้กับยา Elsunersen ที่อยู่ระหว่างการวิจัย โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีภาวะ SCN2A-developmental and epileptic encephalopathy (SCN2A-DEE)

สถานะ "ยาบำบัดแบบก้าวหน้า" ของ FDA มีจุดประสงค์เพื่อเร่งการพัฒนาและพิจารณายาสำหรับภาวะร้ายแรง โดยอาศัยหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นที่ชี้ให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สำคัญเมื่อเทียบกับการรักษาที่มีอยู่ปัจจุบัน Elsunersen เป็นยาประเภทแอนติเซนส์ โอลิโกนิวคลีโอไทด์ (ASO) ที่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อลดการแสดงออกของยีน SCN2A

การได้รับสถานะดังกล่าวจะช่วยให้ Praxis ได้รับคำแนะนำจาก FDA ที่เข้มข้นขึ้น รวมถึงคำแนะนำในการออกแบบการทดลองทางคลินิก และมีสิทธิ์ได้รับการพิจารณาแบบเร่งด่วนและการอนุมัติแบบเร่งรัด ทั้งนี้ SCN2A-DEE เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่รุนแรง ซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือโรคลมชักที่เริ่มมีอาการเร็วและการพัฒนาการล่าช้าอย่างมีนัยสำคัญ