FDA มอบสถานะ RMAT แก่ PM359 ของ Prime Medicine (PRME) สำหรับรักษาโรค CGD

Prime Medicine (PRME) ประกาศว่า องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้มอบสถานะ "การบำบัดขั้นสูงด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟู (Regenerative Medicine Advanced Therapy - RMAT)" ให้แก่ยา PM359 ที่กำลังอยู่ในระหว่างการวิจัย สถานะนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อเร่งกระบวนการพัฒนาและพิจารณายาสำหรับรักษาโรค granulomatous เรื้อรัง (CGD) ซึ่งเป็นภาวะร้ายแรง

การได้รับสถานะ RMAT ของ PM359 อ้างอิงจากข้อมูลทางคลินิกที่น่าพึงพอใจจากการศึกษาในระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ ยาบำบัดด้วยการแก้ไขยีนแบบ ex vivo นี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่เป็นสาเหตุของโรค CGD ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและเป็นอันตรายถึงชีวิต ทำให้ระบบภูมิคุ้มกันบกพร่องอย่างรุนแรง

สถานะ RMAT มอบสิทธิประโยชน์หลายประการ เช่น การพิจารณาแบบเร่งด่วน (priority review), การพิจารณาแบบต่อเนื่อง (rolling review) และศักยภาพในการอนุมัติแบบเร่งรัด ซึ่งอาจช่วยลดระยะเวลาในการออกสู่ตลาดได้อย่างมากหากประสบความสำเร็จ