Rafael Holdings ดิ่ง 32% ก่อนตลาดเปิด หลังการทดลองระยะ 3 ในโรค NPC ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ

หุ้น Rafael Holdings (RFL) ร่วงลง 31.68% สู่ระดับ 1.38 ดอลลาร์ในการซื้อขายก่อนตลาดเปิดเมื่อวันที่ 30 กันยายน 2026 หลังจากบริษัทรายงานว่าการศึกษาระยะ 3 TransportNPC ของ Trappsol Cyclo ในโรค Niemann-Pick ชนิด C ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ

การทดลอง招募ผู้ป่วย 94 ราย อายุ 3 ถึง 70 ปี ซึ่งได้รับ Trappsol Cyclo หรือยาหลอกทุกสองสัปดาห์เป็นเวลา 96 สัปดาห์ ตัวยาสามารถลดการดำเนินของโรคได้ 64% เมื่อเทียบกับยาหลอก แต่ผลลัพธ์ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ (p=0.19) ในการวิเคราะห์ที่กำหนดไว้ล่วงหน้าในผู้ป่วย 78 รายที่ได้รับ miglustat และ/หรือ leucine เป็นยาพื้นฐาน Trappsol Cyclo แสดงให้เห็นการลดการดำเนินของโรค 71% อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (p=0.046) การเปรียบเทียบแยกต่างหากของผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการในวัยทารกกับกลุ่มควบคุมจากทะเบียนภายนอกแสดงให้เห็นความเสี่ยงเสียชีวิตลดลง 85%

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เกิดขึ้นใน 93.8% ของผู้ป่วยที่ได้รับ Trappsol Cyclo เทียบกับ 100% สำหรับยาหลอก โดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ Rafael กล่าวว่ายังคงอยู่ในเส้นทางที่จะยื่น NDA ต่อ FDA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 หุ้น RFL ปิดวันอังคารที่ 2.03 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 0.50% และซื้อขายในช่วง 1.12 ถึง 2.33 ดอลลาร์ในรอบปีที่ผ่านมา