Solid Biosciences คว้าสถานะยารักษาโรคหายากจาก EU สำหรับยีนบำบัด SGT-212 รักษาโรคฟรีดไรช์ อะแทกเซีย

Solid Biosciences Inc. (SLDB) เปิดเผยว่าคณะกรรมาธิการยุโรปได้ granting สถานะผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคหายาก (Orphan Medicinal Product) ให้กับ SGT-212 ซึ่งเป็นยีนบำบัดอยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับโรคฟรีดไรช์ อะแทกเซีย โรคทางพันธุกรรมหายากที่ทำให้เกิดความเสียหายทางระบบประสาทอย่างต่อเนื่องและความผิดปกติของการทำงานของหัวใจ

บริษัทรายงานว่ามีผู้เข้าร่วมห้ารายได้รับยาในการทดลองระยะ 1b FALCON ณ วันที่ 5 ตุลาคม 2026 โดย ณ ขณะนั้นไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา SGT-212 ส่งยีน frataxin แบบเต็มความยาวผ่านการนำส่งโดยใช้ MRI นำทางไปยังนิวเคลียสเดนเทตของสมองน้อย ควบคู่กับการให้ยาทางหลอดเลือดดำเพื่อมุ่งเป้าไปที่หัวใจและเนื้อเยื่ออื่นที่ได้รับผลกระทบ

การทดลองแบบเปิดเผยนี้ประเมินความปลอดภัยและความทนทานในผู้ใหญ่ Aged 18 ถึง 40 ปี SGT-212 ยังได้รับสถานะ Fast Track, Orphan Drug และ Rare Pediatric Disease จากสำนักงาน食品药品แห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) Solid Biosciences คาดว่าจะมีข้อมูลเบื้องต้นจาก FALCON ในไตรมาสแรกของปี 2027

หุ้น SLDB ซื้อขายในช่วง 3.79 ถึง 11.45 ดอลลาร์ในช่วงปีที่ผ่านมา และล่าสุดอยู่ที่ 5.83 ดอลลาร์ ลดลง 1.52%