FDA kéo dài thời gian xem xét mitapivat của Agios cho bệnh hồng cầu hình liềm đến tháng 2/2027, cổ phiếu AGIO giảm 17,55%

Agios Pharmaceuticals (AGIO) cho biết Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã kéo dài thời gian xem xét đơn đăng ký bổ sung thuốc mới cho mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm, ấn định ngày mục tiêu PDUFA mới là ngày 1 tháng 2 năm 2027. Cổ phiếu giao dịch ở mức 30,69 USD, giảm 17,55%.

Đơn đăng ký được nộp theo con đường phê duyệt tăng tốc với đánh giá ưu tiên, có ngày mục tiêu PDUFA ban đầu là ngày 1 tháng 11 năm 2026. Vào ngày 9 tháng 10 năm 2026, FDA yêu cầu thông tin bổ sung để đánh giá liệu có cần Chiến lược Giảm thiểu và Đánh giá Rủi ro (REMS) hay không. Agios phản hồi ngày 19 tháng 10 với dữ liệu an toàn cập nhật khoảng chín tháng tính đến ngày 9 tháng 10 từ các giai đoạn mở rộng nhãn mở của thử nghiệm RISE UP Giai đoạn 2 và Giai đoạn 3, cho thấy không có trường hợp tổn thương tế bào gan với mô hình và mức độ nghiêm trọng tương tự như thấy trong các thử nghiệm thalassemia.

FDA phân loại phản hồi là sửa đổi lớn vào ngày 28 tháng 10, kích hoạt gia hạn ba tháng. Agios cho biết hồ sơ lợi ích-rủi ro vẫn không thay đổi và sẽ tiếp tục thảo luận về nhãn, bao gồm các yếu tố REMS tiềm năng. Mitapivat đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho bệnh thiếu hụt pyruvate kinase và bệnh thalassemia alpha hoặc beta.