AstraZeneca được FDA phê duyệt tăng tốc Ultomiris, thuốc ức chế C5 đầu tiên cho bệnh thận IgA

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm thứ Tư đã phê duyệt tăng tốc Ultomiris của AstraZeneca (AZN), do công ty con Alexion phát triển, để giảm protein niệu ở người trưởng thành mắc bệnh thận immunoglobulin A (IgAN) nguyên phát có nguy cơ tiến triển bệnh. Quyết định này đưa ravulizumab trở thành thuốc ức chế bổ thể C5 đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho chỉ định này.

Việc phê duyệt diễn ra sau quá trình xem xét ưu tiên và dựa trên phân tích tạm thời được xác định trước của thử nghiệm giai đoạn III I CAN. Ở tuần thứ 34, Ultomiris giảm tỷ lệ protein/creatinine niệu 24 giờ 46,6% so với ban đầu, so với 5,6% ở nhóm dùng giả dược, mức giảm sau điều chỉnh giả dược là 43,4% (KTC 95%: 33,5%, 51,8%; p<0,0001). Giảm protein niệu xuất hiện sớm nhất từ tuần thứ 10 và duy trì đến tuần 34, hiệu quả nhất quán trên các nhóm bệnh nhân. Không phát hiện vấn đề an toàn mới.

AstraZeneca lưu ý chưa xác định liệu Ultomiris có làm chậm suy giảm chức năng thận trong IgAN hay không; việc phê duyệt tiếp tục có thể phụ thuộc vào xác nhận lợi ích lâm sàng thông qua mức lọc cầu thận ước tính (eGFR) ở tuần 106 trong thử nghiệm đang diễn ra. Đây là chỉ định thứ năm của Ultomiris, dùng đường tĩnh mạch mỗi tám tuần sau liều nạp. Hồ sơ đang được xem xét tại Nhật Bản và các nước khác, với kết quả mới sẽ được trình bày tại Tuần lễ Thận của Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ vào ngày 23 tháng 10 năm 2026. Cổ phiếu AZN đóng cửa ở mức 168,45 USD, giảm 0,22%.