Bayer (BAYRY) Nhận Chứng Nhận Dược Phẩm Hiếm Từ FDA Cho Liệu Pháp Mắt OpCT-001

Công ty Bayer AG (BAYRY) thông báo ngày 22 tháng 1 năm 2026 rằng liệu pháp tế bào OpCT-001 đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) công nhận là dược phẩm hiếm nhằm điều trị bệnh viêm võng mạc hạt màu. Bệnh này là rối loạn di truyền hiếm gặp ở mắt, ảnh hưởng đến khoảng 1/3.000–4.000 người trên toàn cầu. Việc được công nhận sẽ mang lại quyền độc quyền thị trường trong 7 năm và ưu đãi thuế phát triển khi sản phẩm được phê duyệt.

OpCT-001 là liệu pháp tế bào tiền lâm sàng được phát triển bởi công ty con BlueRock Therapeutics của Bayer, sử dụng tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC). Liệu pháp nhắm vào việc thay thế các tế bào võng mạc bị tổn thương trong tình trạng thoái hóa có thể dẫn đến mù lòa. Chứng nhận dược phẩm hiếm loại bỏ phí sử dụng thuốc kê đơn và cung cấp hỗ trợ về giao thức nghiên cứu, giúp giảm chi phí phát triển cho Bayer. Bayer đã mua toàn bộ cổ phần BlueRock vào năm 2019 để mở rộng đường ống phát triển liệu pháp tế bào.