BioMarin ký thỏa thuận cấp phép trị giá 475 triệu USD cho liệu pháp điều trị bệnh Fabry đang nghiên cứu

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) công bố thỏa thuận cấp phép độc quyền toàn cầu với GC Biopharma Corp. (006280.KS) và Hanmi Pharm Co., Ltd. (128940.KS) để phát triển và thương mại hóa HM15421/GC1134A, liệu pháp thay thế enzyme tác dụng kéo dài đang nghiên cứu điều trị bệnh Fabry, ngoại trừ Hàn Quốc.

BioMarin sẽ trả trước 70 triệu USD; GC Biopharma và Hanmi cùng đủ điều kiện nhận tối đa 405 triệu USD từ các khoản thanh toán cột mốc phát triển và thương mại, cộng với tiền bản quyền theo bậc trên doanh thu thuần. Ứng viên này là liệu pháp enzyme alpha-galactosidase A tái tổ hợp đang trong thử nghiệm giai đoạn 1/2, được thiết kế để kéo dài thời gian bán thải và cải thiện độ ổn định, có khả năng cho phép dùng đường tiêm dưới da — có thể trở thành liệu pháp thay thế enzyme dùng đường tiêm dưới da đầu tiên cho bệnh Fabry. Thuốc đã nhận Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA vào năm 2024.

BioMarin sẽ đảm nhận phát triển lâm sàng, sản xuất và thương mại hóa tiếp theo bên ngoài Hàn Quốc sau khi hoàn thành nghiên cứu giai đoạn 1/2. Thương vụ này mở rộng danh mục sản phẩm điều trị bệnh Fabry của BioMarin sau khi công ty mua lại Amicus vào đầu năm 2026. Cổ phiếu BMRN giao dịch ở mức 56,78 USD, tăng 1,39%.