Liệu pháp gen BB-301 của Benitec cải thiện khả năng nuốt ở cả chín bệnh nhân OPMD

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) ngày thứ Tư công bố kết quả tạm thời giai đoạn 1b/2a cho thấy cải thiện khả năng nuốt ở cả chín bệnh nhân được điều trị bằng BB-301, liệu pháp gen đang nghiên cứu cho bệnh loạn dưỡng cơ mắt-hầu (OPMD), một bệnh di truyền hiếm gặp chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt.

Cả chín bệnh nhân đều đạt tiêu chí đáp ứng chính thức. Tại tháng thứ ba, tỷ lệ đáp ứng làm sạch vùng hầu đạt 100% ở nhóm liều cao so với 67% ở liều thấp, trong khi tỷ lệ đáp ứng đo thời gian uống nước đạt 67% so với 17%. Cả hai nhóm đều đạt tỷ lệ đáp ứng 100% trên Bảng câu hỏi Nuốt Sydney và 67% đối với đóng cơ hầu.

Thử nghiệm mở, tăng liều bao gồm sáu bệnh nhân liều thấp được theo dõi 12 tháng và ba bệnh nhân liều cao được theo dõi từ ba đến chín tháng. Công ty cho biết cải thiện ở nhóm liều thấp vẫn duy trì bền vững và không xảy ra biến cố bất lợi nghiêm trọng.

Kết quả được trình bày tại Hội nghị của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Châu Âu. Benitec dự kiến triển khai nghiên cứu then chốt vào giữa năm 2027. Cổ phiếu BNTC giảm 0,69% xuống 8,62 USD.