Clene nộp đơn NDA cho liệu pháp CNM-Au8 điều trị ALS; FDA dự kiến quyết định vào đầu tháng 12

Clene Inc. (CLNN) đã nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên FDA để xin phê duyệt nhanh CNM-Au8, liệu pháp tinh thể nano vàng điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). FDA thường ra quyết định trong vòng 60 ngày về việc có chấp nhận đơn để xem xét hay không, do đó quyết định về hồ sơ dự kiến trước đầu tháng 12. Cổ phiếu đóng cửa ở mức 3,73 USD, tăng 13,73%.

Đơn NDA được đệ trình sau các kết quả thử nghiệm lâm sàng trái chiều: thử nghiệm giai đoạn 2 RESCUE-ALS và thử nghiệm nền tảng giai đoạn 2/3 HEALEY đều không đạt tiêu chí hiệu quả chính, mặc dù phân tích thăm dò cho thấy có thể có lợi ích về sống sót và chức năng. Năm 2023, FDA đã từ chối đơn xin phê duyệt nhanh vì cho rằng bằng chứng ban đầu về việc giảm neurofilament light chain (NfL) chưa đủ; Clene viện dẫn các phân tích quan sát sau đó liên kết mức giảm NfL khoảng 10% với nguy cơ tử vong thấp hơn.

Clene báo cáo tiền mặt 13,7 triệu USD tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2026, với khả năng duy trì hoạt động đến giữa quý 1 năm 2027. Công ty ước tính thị trường ALS toàn cầu có thể vượt 1,5 tỷ USD vào năm 2032. Các loại thuốc ALS đã được phê duyệt bao gồm riluzole, edaravone và tofersen; Relyvrio đã bị rút khỏi thị trường sau khi thử nghiệm xác nhận thất bại.