AVLAYAH của Denali giành giải Prix Galien USA 2026 cho Sản phẩm Công nghệ sinh học Xuất sắc nhất; Cổ phiếu DNLI giảm 2,35%

Denali Therapeutics Inc. (DNLI) cho biết AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm) đã được Quỹ Galien vinh danh là Sản phẩm Công nghệ sinh học Xuất sắc nhất của Prix Galien USA 2026, ghi nhận liệu pháp điều trị các bệnh thần kinh hiếm gặp. Cổ phiếu Denali giao dịch ở mức 18,86 USD, giảm 2,35%.

AVLAYAH là sinh phẩm đầu tiên được FDA phê duyệt, được thiết kế để vượt qua hàng rào máu - não và đưa thuốc điều trị đến cả não và các mô ngoại vi. FDA đã phê duyệt nhanh vào tháng 3 năm 2026 cho các biểu hiện thần kinh của hội chứng Hunter, hay mucopolysaccharidosis type II (MPS II), ở bệnh nhi có triệu chứng hoặc tiền triệu chứng, cân nặng ít nhất 5 kg và chưa suy giảm thần kinh nặng.

Liệu pháp thay thế enzyme này kết hợp enzyme IDS với công nghệ TransportVehicle của Denali, sử dụng cơ chế vận chuyển qua trung gian thụ thể transferrin. Đây là lựa chọn điều trị mới đầu tiên được FDA phê duyệt trong gần 20 năm qua cho các gia đình mắc hội chứng Hunter; việc phê duyệt tiếp tục có thể phụ thuộc vào kết quả nghiên cứu xác nhận.

Denali đang phát triển zafinofusp alfa cho hội chứng Sanfilippo type A, cùng các ứng viên điều trị Alzheimer DNL628 và DNL921. Giải thưởng được trao tại Bảo tàng Lịch sử Tự nhiên Hoa Kỳ ở New York.