Eloxx được FDA chấp thuận thử nghiệm pha 2 Exaluren điều trị bệnh thận di truyền

Eloxx Pharmaceuticals (ELOX) cho biết FDA đã chấp thuận đơn đăng ký thuốc mới nghiên cứu đối với exaluren trong bệnh thận đa nang thể trội nhiễm sắc thể thường (ADPKD) do đột biến vô nghĩa, cho phép các cơ sở tại Mỹ tham gia nghiên cứu EXPRESS pha 2 toàn cầu.

Thử nghiệm dự kiến tuyển khoảng 60 người trưởng thành được xác nhận di truyền có đột biến vô nghĩa PKD1 hoặc PKD2, phân ngẫu nhiên dùng exaluren hoặc giả dược trong 52 tuần. Tiêu chí chính là thay đổi hàng năm của tổng thể tích thận điều chỉnh theo chiều cao (htTKV), đo bằng MRI tại thời điểm ban đầu và tuần 28, 36 và 52.

Dự kiến bệnh nhân đầu tiên được tuyển vào quý 3 năm 2027, kết quả chính dự kiến vào nửa đầu năm 2029. FDA cho biết nếu htTKV cho thấy hiệu quả đáng kể và bền vững, kèm dữ liệu eGFR và an toàn, có thể hỗ trợ chỉ định Breakthrough Therapy. Exaluren hiện có chỉ định thuốc mồ côi cho ADPKD tại Mỹ và châu Âu.

Cổ phiếu ELOX giao dịch ở mức 12,84 USD, giảm 1,80%.