HUTCHMED được FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi cho Sovleplenib điều trị ITP

HUTCHMED (China) Limited (HCM) cho biết FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định thuốc mồ côi (Orphan Drug Designation) cho Sovleplenib, một chất ức chế Syk đường uống đang được phát triển để điều trị chứng giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát (ITP) – một rối loạn tự miễn hiếm gặp làm tăng nguy cơ chảy máu.

Chỉ định này giúp thuốc có thể được hưởng quyền độc quyền thị trường 7 năm tại Hoa Kỳ nếu được phê duyệt cho chỉ định này, cùng với tín dụng thuế cho các thử nghiệm đủ điều kiện và miễn phí FDA.

HUTCHMED ước tính có khoảng 56.000 người mắc ITP nguyên phát tại Hoa Kỳ, Đức, Pháp, Ý, Tây Ban Nha, Vương quốc Anh và Nhật Bản, và khoảng 110.000 người tại Trung Quốc. Chương trình thuốc mồ côi của FDA áp dụng cho các bệnh ảnh hưởng đến dưới 200.000 người tại Hoa Kỳ.

Đơn đăng ký thuốc mới của Sovleplenib đang được Cục Quản lý Dược phẩm Trung Quốc (NMPA) xem xét cho ITP nguyên phát và thiếu máu tán huyết tự miễn do kháng thể ấm, dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm then chốt ESLIM-01 và ESLIM-02. HUTCHMED giữ quyền toàn cầu.

Cổ phiếu HCM đóng cửa phiên thứ Tư ở mức 13,32 USD, giảm 3,48%.