Thuốc RNA Sefaxersen của Roche và Ionis đạt mục tiêu thử nghiệm giai đoạn 3 trong bệnh thận IgA

Roche và Ionis Pharmaceuticals ngày 23/9/2026 thông báo thuốc thử nghiệm sefaxersen điều trị bệnh thận IgA đã đạt mục tiêu chính trong thử nghiệm giai đoạn 3 tại phân tích tạm thời, cho thấy mức giảm có ý nghĩa thống kê và lâm sàng về protein niệu — chỉ dấu quan trọng của sức khỏe thận. Dữ liệu đầy đủ sẽ được trình bày tại hội nghị y khoa trong tương lai và chia sẻ với cơ quan quản lý; người tham gia sẽ được theo dõi trong hai năm.

Nếu được phê duyệt, thuốc tiêm tự tiêm mỗi tháng một lần dạng antisense oligonucleotide này sẽ cạnh tranh với Fabhalta của Novartis — viên uống hai lần mỗi ngày — cùng các phê duyệt tăng tốc gần đây từ Otsuka và Vera Therapeutics. Các liệu pháp hiện có cho bệnh thận IgA có giá khoảng 400.000 đến 500.000 USD mỗi năm.

Giới phân tích đánh giá sefaxersen còn bị đánh giá thấp trong pipeline của Roche, có thể nâng lợi nhuận cùng với giredestrant và fenebrutinib. Ionis sẽ nhận tối đa 400 triệu USD tiền thưởng cột mốc cộng với phí bản quyền từ doanh số.