Korro Bio tiêm liều đầu tiên trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 KRRO-121 cho tăng amoniac máu, cổ phiếu tăng 3,4%

Korro Bio Inc. (KRRO) cho biết hôm thứ Ba đã tiêm liều đầu tiên cho nhóm đầu tiên trong nghiên cứu giai đoạn 1/2 KRRO-121, liệu pháp chỉnh sửa RNA điều trị tăng amoniac máu ở bệnh nhân rối loạn chu trình urê và bệnh não gan.

KRRO-121 là một oligonucleotide chỉnh sửa RNA gắn GalNAc được thiết kế bằng nền tảng OPERA của công ty. Mục tiêu là khôi phục chuyển hóa amoniac thành urê qua con đường tế bào gan. Rối loạn chu trình urê là dị tật bẩm sinh hiếm gặp ảnh hưởng đến tạo urê; tích tụ amoniac có thể gây khủng hoảng tăng amoniac máu, tổn thương thần kinh, hôn mê hoặc tử vong. Bệnh não gan do xơ gan cũng có thể thúc đẩy tích tụ amoniac.

Thử nghiệm ANCHOR giai đoạn 1/2 toàn cầu đang tuyển người tham gia khỏe mạnh tại Úc. Giai đoạn 1 Phần 1 gồm tối đa 30 người tham gia trong năm nhóm liều đơn tăng dần và tối đa 20 đối tượng trong hai nhóm liều đa tăng dần. Giai đoạn 2 Phần 2 sẽ thử nghiệm nhiều liều để đánh giá an toàn, dung nạp, dược động học và hoạt tính lâm sàng. Cả hai phần đều đối chứng với giả dược.

KRRO đóng cửa thứ Ba ở mức 9,97 USD, tăng 3,42%.