PAS-004 của Pasithea Therapeutics nhận chỉ định thuốc mồ côi từ FDA cho ALS và PLS

Ngày 2 tháng 6 năm 2026, Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho liệu pháp thử nghiệm PAS-004 để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) và xơ cứng bên nguyên phát (primary lateral sclerosis, PLS). Chỉ định này đi kèm các ưu đãi tài chính, bao gồm tín dụng thuế và khả năng độc quyền thị trường trong 7 năm nếu được phê duyệt.

PAS-004 là chất ức chế MEK vòng lớn nhắm mục tiêu phản ứng viêm thần kinh trong các bệnh neuron vận động. Công ty đã hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 1 trên tình nguyện viên khỏe mạnh và lên kế hoạch khởi động Giai đoạn 2 trên bệnh nhân ALS cuối năm nay. Theo Đạo luật Thuốc mồ côi, FDA chỉ định liệu pháp cho các bệnh hiếm ảnh hưởng dưới 200.000 người tại Mỹ. ALS, thường gọi là bệnh Lou Gehrig, có lựa chọn điều trị hạn chế, còn PLS là rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển hiếm.