Đơn NDA của Qtorin Rapamycin của Palvella được FDA cấp phép xem xét cuốn chiếu cho LM vi nang

Palvella Therapeutics thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép xem xét cuốn chiếu (rolling review) cho Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) của Qtorin™ rapamycin. Thuốc này được chỉ định để điều trị dị dạng bạch huyết vi nang (LM), một căn bệnh hiếm gặp và suy nhược mà hiện chưa có liệu pháp nào được FDA chấp thuận. Quyết định này cho phép Palvella nộp từng phần của NDA khi hoàn thành, có khả năng đẩy nhanh quá trình xem xét.

Hồ sơ NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu tích cực từ nghiên cứu then chốt Giai đoạn 2/3 RAPP. Qtorin rapamycin trước đây đã nhận được cả Chỉ định Thuốc mồ côi (Orphan Drug Designation) và Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp (Rare Pediatric Disease Designation) từ FDA. Các chỉ định này giúp liệu pháp đủ điều kiện nhận Phiếu ưu tiên xem xét (Priority Review Voucher) khi có khả năng được phê duyệt. Việc xem xét cuốn chiếu đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc đưa phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên được FDA chấp thuận đến với bệnh nhân mắc LM vi nang, một tình trạng hiện không có lựa chọn điều trị nào được phê duyệt.