Egetis Therapeutics được FDA phê duyệt EMCITATE, phương pháp điều trị đầu tiên cho thiếu hụt MCT8

Egetis Therapeutics AB (EGTX.ST) cho biết Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt EMCITATE (tiratricol) để điều trị nhiễm độc giáp ngoại vi ở người lớn và trẻ em bị thiếu hụt monocarboxylate transporter 8 (MCT8), còn được gọi là hội chứng Allan-Herndon-Dudley. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho rối loạn liên kết nhiễm sắc thể X này, với tuổi thọ trung bình được báo cáo khoảng 35 năm.

Chất chủ vận thụ thể hormone tuyến giáp này được hỗ trợ bởi các thử nghiệm bao gồm ReTRIACt, Triac Trial I và II, nghiên cứu đoàn hệ và sống còn của Trung tâm Y tế Erasmus, và Chương trình Tiếp cận Mở rộng của Hoa Kỳ. FDA đã cấp Phiếu Xem xét Ưu tiên cho Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp, mà Egetis có thể chuyển thành tiền mặt sớm nhất vào quý 4 năm 2026.

EMCITATE dự kiến sẽ ra mắt tại Hoa Kỳ trong vòng tám đến mười tuần. Egetis kết thúc quý 2 với 378,4 triệu kronor Thụy Điển tiền mặt. Cổ phiếu EGTX.ST đóng cửa thứ Hai ở mức 7,44 kronor, giảm 5,58%.