Cổ phiếu Praxis (PRAX) tăng vọt nhờ thuốc Elsunersen được FDA cấp chỉ định liệu pháp đột phá

Cổ phiếu Praxis Precision Medicines (PRAX) tăng mạnh sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho thuốc Elsunersen đang trong giai đoạn nghiên cứu của công ty. Chỉ định này hướng tới điều trị bệnh nhi mắc bệnh não động kinh và phát triển liên quan đến SCN2A (SCN2A-DEE).

Chỉ định Liệu pháp Đột phá của FDA nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc cho bệnh lý nghiêm trọng, dựa trên bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy hiệu quả vượt trội so với các liệu pháp hiện hành. Elsunersen là một oligonucleotide kháng cảm ứng (ASO) được thiết kế để giảm biểu hiện gen SCN2A.

Nhờ chỉ định này, Praxis sẽ nhận được hướng dẫn chuyên sâu hơn từ FDA, bao gồm tư vấn về thiết kế thử nghiệm lâm sàng, đồng thời đủ điều kiện để được ưu tiên xem xét và phê duyệt nhanh. SCN2A-DEE là một rối loạn di truyền nghiêm trọng, đặc trưng bởi động kinh khởi phát sớm và chậm phát triển đáng kể.