RAP-219 của Rapport đạt ý nghĩa thống kê sát nút trong thử nghiệm giai đoạn giữa bệnh hưng cảm lưỡng cực, lên kế hoạch họp FDA

Rapport Therapeutics cho biết viên thuốc thử nghiệm RAP-219 đã đạt ý nghĩa thống kê sát nút trong nghiên cứu giai đoạn giữa về hưng cảm lưỡng cực, một kết quả bất ngờ mà các nhà phân tích cho rằng có thể mở ra thị trường trị giá hơn một tỷ USD. Công ty có trụ sở tại Boston dự kiến gặp FDA vào quý đầu năm sau để thảo luận dữ liệu và thiết kế thử nghiệm giai đoạn muộn, với hai nghiên cứu giai đoạn 3 về hưng cảm lưỡng cực cấp tính dự kiến bắt đầu vào nửa cuối năm 2027.

Trong thử nghiệm khoảng 250 bệnh nhân, RAP-219 giảm điểm trên thang triệu chứng 0-60 điểm trung bình 15,4 điểm sau ba tuần so với 12,3 điểm của giả dược — chênh lệch 3,1 điểm vừa đủ để có ý nghĩa thống kê. Bệnh nhân dùng thuốc cải thiện trên cả 11 thành phần của thang điểm, và RAP-219 cũng vượt giả dược trên thước đo hưng cảm thứ cấp. Các biến cố bất lợi ở mức nhẹ đến trung bình và tương đương giữa các nhóm, với kích động phổ biến nhất ở nhóm điều trị.

Andrew Tsai, nhà phân tích tại Jefferies, cho biết độ an toàn của thuốc có vẻ “sạch” và hiệu quả tương đương với các thuốc lưỡng cực đã được phê duyệt, lưu ý rằng thành công tiếp tục có thể bổ sung hơn 1 tỷ USD vào dự báo doanh số đỉnh. Paul Matteis của Stifel gọi chiến thắng này là “tín hiệu tích cực rõ ràng” dù hiệu quả gần ngưỡng ý nghĩa thống kê. Ước tính 3% người trưởng thành Mỹ, tức hơn 7 triệu người, mắc rối loạn lưỡng cực.