Rafael Holdings giảm 32% trước giờ mở cửa do thử nghiệm Phase 3 NPC không đạt ý nghĩa thống kê

Cổ phiếu Rafael Holdings (RFL) lao dốc 31,68% xuống 1,38 USD trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa ngày 30/9/2026, sau khi công ty báo cáo nghiên cứu Phase 3 TransportNPC của Trappsol Cyclo trong bệnh Niemann-Pick type C không đạt ý nghĩa thống kê ở tiêu chí chính.

Thử nghiệm thu nạp 94 bệnh nhân từ 3 đến 70 tuổi, dùng Trappsol Cyclo hoặc giả dược mỗi hai tuần trong 96 tuần. Thuốc giúp giảm 64% tiến triển bệnh so với giả dược, nhưng kết quả không có ý nghĩa thống kê (p=0,19). Trong phân tích tiền định trên 78 bệnh nhân dùng nền miglustat và/hoặc leucine, Trappsol Cyclo cho thấy giảm 71% tiến triển bệnh có ý nghĩa thống kê (p=0,046). So sánh riêng nhóm khởi phát ở trẻ sơ sinh với nhóm chứng từ cơ sở dữ liệu bên ngoài cho thấy giảm 85% nguy cơ tử vong.

Biến cố bất lợi xảy ra ở 93,8% bệnh nhân dùng Trappsol Cyclo so với 100% ở nhóm giả dược, không có tín hiệu an toàn mới. Rafael cho biết vẫn đúng tiến độ nộp NDA lên FDA trong quý IV/2026. RFL đóng cửa thứ Ba ở 2,03 USD, tăng 0,50%, và giao dịch trong khoảng 1,12 đến 2,33 USD trong một năm qua.