Solid Biosciences giành quy chế thuốc mồ côi EU cho liệu pháp gen SGT-212 điều trị Friedreich's ataxia

Solid Biosciences Inc. (SLDB) cho biết Ủy ban châu Âu đã cấp quy chế Thuốc mồ côi (Orphan Medicinal Product) cho SGT-212, liệu pháp gen đang nghiên cứu điều trị Friedreich's ataxia — bệnh di truyền hiếm gặp gây tổn thương thần kinh tiến triển và rối loạn chức năng tim.

Công ty báo cáo năm người tham gia đã được dùng thuốc trong thử nghiệm giai đoạn 1b FALCON tính đến ngày 5 tháng 10 năm 2026, không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị tại thời điểm đó. SGT-212 đưa gen frataxin nguyên vẹn vào cơ thể qua kỹ thuật dẫn đường MRI đến nhân răng cưa tiểu não, kết hợp tiêm tĩnh mạch nhắm mục tiêu tim và các mô bị ảnh hưởng khác.

Thử nghiệm nhãn mở đánh giá tính an toàn và dung nạp trên người lớn từ 18 đến 40 tuổi. SGT-212 cũng được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp các quy chế Fast Track, Orphan Drug và Rare Pediatric Disease. Solid Biosciences dự kiến công bố dữ liệu FALCON ban đầu trong quý I năm 2027.

Cổ phiếu SLDB giao dịch trong khoảng 3,79 đến 11,45 USD trong năm qua và gần đây ở mức 5,83 USD, giảm 1,52%.