AMT-191 của UniQure (UNQ) duy trì hoạt động enzyme trong thử nghiệm bệnh Fabry, cổ phiếu tăng giá

Kết quả thử nghiệm giai đoạn I/IIa cho thấy AMT-191, liệu pháp thay thế enzyme điều trị bệnh Fabry, duy trì hoạt động enzyme tại tuần thứ 24, hỗ trợ kiểm soát bệnh liên tục. Thử nghiệm này gồm 12 bệnh nhân tiến triển bệnh, cho thấy liều lượng 0.2 mg/kg mỗi hai tuần đã được chịu đựng tốt, đồng thời làm giảm các chỉ số sinh học liên quan đến mức độ hoạt động của bệnh.

Kết quả tích cực này hỗ trợ việc nộp đơn xin phê duyệt sớm hơn, có thể rút ngắn thời gian phê duyệt dự kiến ban đầu.