Inaxaplin của Vertex cho thấy lợi ích thận ở nhóm bệnh nhân AMKD bổ sung; hoàn tất tuyển chọn thử nghiệm AMPLITUDE

Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) công bố kết quả tích cực của giai đoạn 2b đối với Inaxaplin ở các nhóm bệnh nhân bổ sung mắc bệnh thận do APOL1 (AMKD), đồng thời thông báo hoàn tất tuyển chọn bệnh nhân cho thử nghiệm giai đoạn 2/3 AMPLITUDE đang diễn ra.

Dữ liệu giai đoạn 2b mới củng cố kết quả tích cực trước đó của thử nghiệm và hỗ trợ phát triển tiếp Inaxaplin trong AMKD. Công ty không tiết lộ số liệu hiệu quả cụ thể hoặc số lượng bệnh nhân được đánh giá trong phân tích mở rộng.

Việc hoàn tất tuyển chọn trong AMPLITUDE, nghiên cứu then chốt giai đoạn 2/3, đưa chương trình tiến gần hơn tới các dữ liệu quan trọng. AMKD là bệnh thận di truyền hiếm gặp, ảnh hưởng không cân đối đến người gốc Phi; hiện chưa có liệu pháp nhắm trúng đích nào được phê duyệt cho tình trạng này.