FDA将Agios米他匹伐镰状细胞病审查期限延至2027年2月，AGIO股价跌17.55%

Agios Pharmaceuticals（AGIO）表示，美国食品药品监督管理局（FDA）延长了对米他匹伐用于镰状细胞病的补充新药申请的审查，设定新的PDUFA目标日期为2027年2月1日。股价报30.69美元，下跌17.55%。

该申请根据加速审批途径提交并获优先审评，原PDUFA目标日期为2026年11月1日。2026年10月9日，FDA要求提供额外信息以评估是否需要风险评价与缓解策略（REMS）。Agios于10月19日回应，提供了截至10月9日约九个月的更新安全性数据，数据来自RISE UP 2期和3期试验的开放标签扩展期，显示未出现与地中海贫血试验中所见模式和严重程度相似的肝细胞损伤病例。

FDA于10月28日将回应归类为重大修订，触发三个月的延期。Agios表示获益-风险特征保持不变，将继续进行标签讨论，包括可能的REMS要素。米他匹伐已在美国获批用于丙酮酸激酶缺乏症和α或β地中海贫血。