阿斯利康Ultomiris获FDA加速批准，成为首个IgA肾病C5抑制剂

美国FDA周三加速批准阿斯利康（AZN）旗下Alexion开发的Ultomiris，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。该决定使ravulizumab成为首个且唯一获批用于该适应症的C5补体抑制剂。

此次批准基于优先审评，并依据III期I CAN试验的预设中期分析。第34周时，Ultomiris将24小时尿蛋白肌酐比从基线降低46.6%，安慰剂组为5.6%，安慰剂校正后降幅为43.4%（95% CI：33.5%，51.8%；p<0.0001）。蛋白尿降低最早在第10周出现，并持续至第34周，各患者亚组效果一致。未发现新的安全性问题。

阿斯利康指出，Ultomiris能否延缓IgAN患者的肾功能下降尚未确定；持续批准可能取决于正在进行的试验中第106周估计肾小球滤过率确认的临床获益。这是Ultomiris的第五个适应症，负荷剂量后每八周静脉给药一次。日本和其他国家的上市申请正在审评中，突破性结果将于2026年10月23日在美国肾脏病学会肾脏周上公布。AZN收盘报168.45美元，下跌0.22%。