BioMarin 4.75亿美元引进法布雷病在研疗法

BioMarin制药公司（BMRN）宣布与GC Biopharma（006280.KS）和韩美药品（128940.KS）达成独家全球许可协议，共同开发和商业化HM15421/GC1134A。该药是一款针对法布雷病的在研长效酶替代疗法，交易范围不包括韩国。

BioMarin将支付7000万美元预付款，GC Biopharma和韩美药品有资格获得最高4.05亿美元的开发和商业里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费。该候选药物是一种重组α-半乳糖苷酶A酶疗法，目前处于1/2期临床试验阶段，旨在延长半衰期并提高稳定性，有望实现皮下给药——或成为首个法布雷病皮下酶替代疗法。该药已于2024年获得FDA孤儿药资格认定。

在1/2期研究完成后，BioMarin将负责韩国以外的后续临床开发、生产和商业化。此次交易扩大了BioMarin的法布雷病产品组合，此前公司已于2026年初收购Amicus。BMRN股价报56.78美元，上涨1.39%。