Benitec基因疗法BB-301在全部九名OPMD患者中显示吞咽改善

Benitec Biopharma（BNTC）周三公布1b/2a期中期结果：全部九名接受BB-301治疗的眼咽型肌营养不良症（OPMD）患者吞咽功能均改善。OPMD是一种罕见遗传病，目前尚无获批疗法。

九名患者全部达到正式缓解标准。第三个月时，高剂量组清喉缓解率为100%，低剂量组为67%；定时饮水缓解率分别为67%和17%。两组悉尼吞咽问卷缓解率均为100%，喉部闭合缓解率均为67%。

该开放标签、剂量递增试验纳入六名低剂量患者（随访12个月）和三名高剂量患者（随访3至9个月）。公司称低剂量组改善持久，未发生严重不良事件。

研究结果在欧洲基因与细胞治疗学会大会上公布。Benitec计划于2027年中期启动关键性研究。BNTC股价下跌0.69%，报8.62美元。