Eloxx获FDA批准开展Exaluren治疗遗传性肾病二期试验

Eloxx Pharmaceuticals (ELOX) 宣布，FDA已批准其exaluren用于无义突变型常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的研究性新药申请，美国站点将加入全球二期EXPRESS研究。

该试验计划招募约60名经基因确诊的PKD1或PKD2无义突变成人患者，随机接受exaluren或安慰剂治疗52周。主要终点为身高调整后总肾脏体积（htTKV）的年化变化，通过基线及第28、36、52周的MRI测量。

首例患者预计于2027年第三季度入组，顶线结果预计在2029年上半年公布。FDA表示，若htTKV显示出显著且持久的效应，并有eGFR和安全性数据支持，可能支持突破性疗法认定。Exaluren已在美国和欧洲获得ADPKD孤儿药资格。

ELOX股价报12.84美元，下跌1.80%。