Korro Bio启动KRRO-121治疗高氨血症1/2期试验首组给药，股价上涨3.4%

Korro Bio Inc.（KRRO）周二宣布，其RNA编辑疗法KRRO-121的1/2期研究已完成首组患者给药。该疗法针对尿素循环障碍和肝性脑病患者的高氨血症。

KRRO-121是一种GalNAc偶联的RNA编辑寡核苷酸，基于公司OPERA平台设计，旨在通过肝细胞通路恢复氨到尿素的转化。尿素循环障碍是影响尿素生成的罕见先天性缺陷；氨积累可导致高氨血症危象、神经损伤、昏迷或死亡。肝硬化引起的肝性脑病也可驱动氨积累。

这项全球性1/2期ANCHOR试验正在澳大利亚招募健康受试者。1期第一部分包括最多30名受试者，分五个单次递增剂量队列，以及最多20名受试者，分两个多次递增剂量队列。2期第二部分将测试多次剂量，以评估安全性、耐受性、药代动力学和临床活性。两部分均为安慰剂对照。

KRRO周二收于9.97美元，上涨3.42%。