Palvella Qtorin雷帕霉素NDA获FDA滚动审查，用于治疗微囊性淋巴管畸形

Palvella Therapeutics宣布，其Qtorin™雷帕霉素新药申请（NDA）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动审查资格。该药物旨在治疗微囊性淋巴管畸形（LM），这是一种罕见且致残性疾病，目前尚无FDA批准的疗法。滚动审查机制允许Palvella在NDA各部分完成后提交，有望加速审批进程。

此NDA提交基于关键性2/3期RAPP研究的积极数据。Qtorin雷帕霉素此前已获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病认定。这些认定使其在获批后有资格获得优先审查凭证。此次滚动审查标志着为微囊性淋巴管畸形患者带来首个潜在FDA批准疗法迈出重要一步。