Praxis (PRAX) 股价走高，旗下药物获FDA突破性疗法认定

Praxis Precision Medicines (PRAX) 股价上涨，此前美国食品药品监督管理局（FDA）授予其在研药物Elsunersen突破性疗法认定。该药物旨在治疗SCN2A发育和癫痫性脑病（SCN2A-DEE）儿科患者。

突破性疗法认定旨在加速严重疾病药物的开发与审查，前提是初步临床证据显示其疗效显著优于现有疗法。Elsunersen是一种反义寡核苷酸（ASO），通过降低SCN2A基因表达发挥作用。

获得此认定后，Praxis将获得FDA更强的指导，包括临床试验设计建议，并有资格获得优先审查和加速批准。SCN2A-DEE是一种严重的遗传性疾病，表现为早发性癫痫和显著发育迟缓。