Rafael控股盘前重挫32%，3期NPC试验未达统计学显著性

Rafael控股（RFL）股价9月30日盘前暴跌31.68%至1.38美元，此前公司报告其治疗C型尼曼-匹克病的3期TransportNPC研究未达到主要终点的统计学显著性。

该试验入组94名3至70岁患者，每两周接受Trappsol Cyclo或安慰剂治疗，持续96周。药物较安慰剂实现64%的疾病进展减缓，但结果无统计学显著性（p=0.19）。在78名接受背景治疗米格鲁司特和/或亮氨酸患者的预设分析中，Trappsol Cyclo显示疾病进展减缓71%，具统计学显著性（p=0.046）。与外部注册对照的婴儿型患者单独比较显示，死亡风险降低85%。

Trappsol Cyclo组不良事件发生率为93.8%，安慰剂组为100%，未发现新的安全性信号。Rafael表示仍计划于2026年第四季度向FDA提交新药申请。RFL周二收于2.03美元，涨幅0.50%，过去一年交易区间为1.12至2.33美元。