Solid Biosciences 获欧盟孤儿药资格，SGT-212 基因疗法瞄准弗里德赖希共济失调

Solid Biosciences Inc.（SLDB）宣布，欧盟委员会授予 SGT-212 孤儿药资格。SGT-212 是该公司针对弗里德赖希共济失调的在研基因疗法。这是一种罕见遗传病，会导致进行性神经损伤和心功能障碍。

公司报告称，截至2026年10月5日，1b期FALCON试验已有五名参与者给药，当时未观察到治疗相关严重不良事件。SGT-212 通过 MRI 引导递送至小脑齿状核，并结合静脉给药靶向心脏和其他受累组织，递送全长 frataxin 基因。

该开放标签试验评估18至40岁成人的安全性和耐受性。SGT-212 还获得美国食品药品监督管理局的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病资格。Solid Biosciences 预计2027年第一季度公布 FALCON 初步数据。

SLDB 过去一年交易区间为3.79至11.45美元，近期报5.83美元，下跌1.52%。